Maak real world data beschikbaar voor onderzoek

De voorspelbaarheid van chemotherapie is verre van optimaal. Dat kan beter met gepersonaliseerde behandelingen, toegesneden op de situatie van elke patiënt. Maar dan moeten we wel veel meer data uit de échte wereld (buiten klinische studies) kunnen gebruiken, bepleit Jeske Timmermans, hoofd van Roche Foundation Medicine Netherlands.

“Ik schrijf u deze medicijnen voor. We weten over een aantal weken of ze aanslaan.” Dit klinkt ongenuanceerd, maar de waarheid is vaak niet heel anders. De voorspelbaarheid bij een therapie voor de behandeling van kanker bijvoorbeeld is verre van optimaal. De patiënt krijgt een klap bij de diagnose van zijn ziekte én blijft in onzekerheid als de arts medicatie voorschrijft.

“De patiënt krijgt een klap bij de diagnose van zijn ziekte én blijft in onzekerheid als de arts medicatie voorschrijft”

De oplossing ligt in personalised medicine: de juiste behandeling voor de juiste patiënten op het juiste tijdstip. Maar dan moeten we wel eerst ontdekken wat het juiste middel en/of behandeling voor welke patiënt en op welk tijdstip is. Ik pleit ervoor dat ook zogenaamde real world data die zijn verzameld in het kader van diagnose en behandeling beschikbaar gesteld worden voor onderzoek.

Hoe meer gegevens, hoe beter
In het DNA van tumoren zijn talloze veranderingen opgetreden; dit noemen we mutaties. Voor een aantal van dit soort mutaties zijn al specifieke geneesmiddelen ontwikkeld en worden heuse successen geboekt, maar we zijn er nog lang niet. Om meer van dit soort geneesmiddelen te kunnen ontwikkelen en om te weten welke behandeling voor welke patiënt geschikt is, moeten we meer van het genetisch profiel en karakteristieken van tumoren weten en het effect van behandeling monitoren.

Hoe méér beschikbare gegevens, hoe beter onderzoekers kunnen inzoomen en patronen kunnen ontdekken. Big Data gaan ons daarbij helpen, maar daar zit nu de crux, niet alle data zijn beschikbaar voor research.  Er staat dus een enorme paradox in de weg: om op individueel niveau gepersonaliseerde behandelingen mogelijk te maken zijn medische data van de grote groep nodig en die zijn nu niet of onvoldoende beschikbaar.

Creatiever denken over onderzoek
Bij het afstemmen van een behandeling op het genetisch profiel van de tumor kijken we nu nog vaak naar één specifieke mutatie met inzet van één geneesmiddel. Combinaties van middelen inzetten biedt perspectief, maar met bijvoorbeeld 300 verschillende geneesmiddelen zijn al 45.000 combinaties mogelijk van twee middelen. Er zou 1.000 jaar nodig zijn om dit in prospectieve studies te onderzoeken. Onmogelijk.

“Er zou duizend jaar nodig zijn om in prospectieve studies te onderzoeken welke combinaties van tumormedicatie in welke situatie het beste werkt”

We zullen dus creatiever moeten gaan denken over onderzoek en over hoe we antwoorden kunnen vinden op belangrijke vraagstukken, anders dan de traditionele gerandomiseerde klinische studies. Minder dan 10% van alle patiënten neemt überhaupt deel aan klinische studies met geneesmiddelen. Er ligt een grote hoeveelheid kennis verscholen in de data van de patiënten die buiten klinische studies worden behandeld (real world data). Het is bijna crimineel als je bedenkt dat we die data nu niet of niet voldoende benutten in het voordeel van alle toekomstige patiënten, onze kinderen en kleinkinderen.

Drempels slechten
Veel hobbels staan het verzamelen, gebruik en analyse van big data in de gezondheidszorg in de weg: maatschappelijke opvattingen, ethische, juridische en logistieke uitdagingen. De data moeten voldoen aan standaarden om uitwisselbaar te zijn. Veiligheid en privacy moeten gewaarborgd zijn, met garanties tegen misbruik en patiënten moeten bereid zijn hun data (geanonimiseerd) beschikbaar te stellen. Om meer en meer gepersonaliseerde medicijnen te ontwikkelen of bestaande middelen meer gepersonaliseerd in te kunnen gaan zetten, moeten we vele drempels slechten.

Van één ding ben overtuigd, als real world data beschikbaar komen voor onderzoek, liggen reuzestappen in de gezondheidszorg in het verschiet, ook in de geneesmiddelenontwikkeling.


In aanloop naar het event over Zorgtechnologie delen wij regelmatig opiniestukken van onze sprekers. Jeske Timmermans is Head Roche Foundation Medicine bij Roche Nederland. In deze functie maakt zij zich sterk voor de toepassing van Personalised Health Care en nieuwe ontwikkelingen op het gebied van comprehensive genomic profiling, big data en sophisticated analytics.

Bekijk programma

Blijf op de hoogte!

Blijf op de hoogte!

Wil je op de hoogte blijven van toekomstige NRC Live events? Schrijf je dan in voor onze nieuwsbrief!

Suggesties voor een spreker?

Suggesties voor een spreker?

Ken jij iemand die goed zou kunnen spreken op een van onze events? Stel dan een spreker aan ons voor!